Czeizel Endre az orvosi egyetem után az Országos Közegészségügyi Intézetben kezdett el dolgozni. Végzés után nem maradhatott az egyetemen, mert ahogyan azt az ATV Friderikusz című műsorának 2014. április 15-ei adásában elmondta, 1956 után egy politikai eligazításon kifejtette, hogy ’56 igazi forradalom volt, nem pedig ellenforradalom, ezért a káderlapjára rákerült az „ellenforradalmár” jelző.
Czeizel visszaemlékezése szerint a politika később újabb fordulatot hozott az életébe. 1965-ben ugyanis Hruscsov az Egyesült Államokba látogatott, ahol megmutatták neki a hibrid kukoricát, és megdöbbenve tapasztalta, hogy milyen hatalmas eredményeket lehet elérni a genetikai kutatások segítségével. Ezt követően a keleti blokkban is engedélyezték a genetikai kutatásokat, amelyeknek Czeizel az egyik hazai úttörője lett. Saját bevallása szerint kezdetben hagyományos módon a laboratóriumban akart sikereket elérni, de időközben rájött, hogy ezekhez a kutatásokhoz Magyarországon nincs elég pénz. Ezért a genetika közegészségügyi vonatkozásaival, ezen belül is a veleszületett rendellenességekkel kezdett el foglalkozni. 1973-ban létrehozta a Veleszületett Rendellenességek Felügyeletét, majd 1980-tól a Veleszületett Rendellenességek Kóroki Monitorját, amelynek segítségével hatalmas mintán sikerült vizsgálni a terhességeket veszélyeztető tényezőket. A legnagyobb tudományos sikert is e területen érte el: sikerült kísérletileg bizonyítani, hogy a folsav az esetek 90 százalékában megakadályozza a nyitott gerinccel való születést.
Czeizelék kutatása az angol Richard Smithells felfedezésére épült, aki a nyolcvanas évek elején azt figyelte meg, hogy sokkal kevesebb nyitott gerincű gyermek születik a jó körülmények között élő, mint a szegény családokban. Smithells ebből arra következtetett, hogy ez a születési rendellenesség a táplálkozási szokásokkal függ össze, és azt feltételezte, hogy a folsav alkalmazása megoldást jelenthet a problémára. Ezt követően Czeizel Endre és Dudás István 4753 nő bevonásával végezte el a kísérletet, amely azt bizonyította, hogy a terhesség első három hónapja alatt szedett folsav tartalmú multivitamin több mint kilencven százalékban megakadályozza ennek a rendellenességnek a kifejlődését. (Ez a kísérleti eredmény áll a Czeizel-vitamin hátterében).