Őssejt elnevezés alatt többféle sejtet érthetünk, melyeknek közös vonásuk, hogy változatos sejttípusokká alakulhatnak át differenciálódás útján. Az őssejtek „legsokoldalúbb" fajtájának, az embrionális őssejteknek terápiás célú felhasználása régóta foglalkoztatja az orvostudományt, azonban egyelőre inkább az étrendkiegészítők gyártói, valamint a kínai és ukrán „őssejtklinikák" húznak hasznot a hangzatos témából, mint a tudományosan megalapozott orvoslás. A humán embrionális őssejtek beültetésével kapcsolatos egyik fő probléma, hogy a nagy osztódási és szövetképzési potenciállal rendelkező sejtek könnyen daganatokat képezhetnek a beültetés helyén. Bár általában az őssejteket a szervezetbe juttatásuk előtt megfelelő technikával differenciálódásra késztetik (vagyis érett sejtekké alakítják), a beültetendő több millió sejt között elkerülhetetlenül marad néhány éretlen őssejt. Ezeknek a sejteknek a viselkedését az orvosok nem tudják kontrollálni, így rendellenes és rosszindulatú sejtburjánzásokat hozhatnak létre (lásd keretes írásunkat).
A hosszú évek óta tartó kutatásokban előrelépéssel kecsegtetnek azonban egy amerikai biotechnológiai vállalat előzetes eredményei, melyeket a The Lancet című orvostudományi szaklapban közöltek. Az Advanced Cell Technology (ACT) cég kutatói a retina degeneratív betegségeinek kezelési lehetőségét keresték. Korábban állatkísérletekben már sikerült pótolniuk a retina legbelső, fényérzékelő sejtek mögött elhelyezkedő rétegét embrionális őssejtekből származó pigmenthámsejtekkel. A reményteli eredmények hatására elkezdték a humán kísérleteket is, melyeknek első két páciense egy időskori makuladegeneráció következtében megvakult hetven év körüli asszony és egy Stargardt-betegségben szenvedő középkorú hölgy volt. Mindkét betegségre jellemző a retina pigmenthámrétegének pusztulása. A kutatást vezető Robert Lanza és munkatársai első lépésben laboratóriumi körülmények között embrionális őssejtekből pigmenthámsejtek populációját „nevelték fel". Az érett sejtekből mintegy 50 ezret fecskendeztek be a műtétek során a két asszony egy-egy szemének ideghártyája mögé, majd több héten át nyomon követték a sejtek viselkedését. A 16 hetes megfigyelés során bebizonyosodott, hogy az injektált sejteket a szervezet befogadta, és azok új pigmentréteget hoztak létre a páciensek retinájában. További fontos eredmény, hogy a betegek szemében nem indult meg rendellenes sejtburjánzás, nem jöttek létre abnormális sejtcsoportok, és egyéb patológiás reakció sem indult meg a szervezetükben. Bár a két előkísérlet fő célja annak bizonyítása volt, hogy a kezelést biztonságosan el lehet végezni, a szemészeti vizsgálatok a látás javulását is kimutatták.
Habár az ACT kutatása reményt jelenthet a degeneratív szembetegségekben szenvedők számára, a szakértők felhívják a figyelmet, hogy még korai lenne azt gondolni, hogy csak karnyújtásnyira vagyunk az őssejtterápia széleskörű alkalmazásától. A Gladstone Intézet biológusa, Sheng Ding a The Scientist című tudományos ismeretterjesztő lapnak nyilatkozva kifejtette, hogy a retina nagyon „hálás" objektum az embrionális őssejtekkel végzett kezelések számára. Egyrészt a belső szervekhez képest a szem jól látható és műtétileg könnyen megközelíthető. Továbbá a retina az immunitás szempontjából - a központi idegrendszer többi részéhez hasonlóan - kivételes helyzetben van: mivel a kórokozók nehezen jutnak be ezekre a területekre, az immunrendszer is kisebb mértékben fejti ki hatását, ami az idegen sejtek beépülésére nézve igen kedvező. Az embrionális őssejtterápiák fő veszélyforrásával, a daganatképződéssel is kisebb mértékben kell számolni a retina esetén, mintha más szervekről lenne szó. Ugyanis míg a fenti kezeléshez elegendő volt ötvenezer sejt beültetése, más betegségek gyógyításához 10-100 millió idegen sejt beépítésére is szükség lehet. A sejtszámmal együtt pedig a differenciálatlan, éretlen őssejtek bejutásának veszélye is növekszik, így nagyobb az esélye rendellenes sejtburjánzások létrejöttének. Az embrionális őssejtterápiák rutinszerűvé válásához még egy további problémára kell megoldást találni: ez pedig a kezelések etikai oldala. Az embrionális őssejtek ugyanis egyelőre két forrásból származhatnak: mesterségesen létrehozott, de be nem ültetett embriókból, illetve abortált magzatokból - így mindkét esetben egy emberi lény elpusztításával járnának a kutatások vagy terápiák. Az elmúlt években sikeresen kidolgoztak olyan technikákat, melyekkel érett sejteket sikerült „visszaalakítani" differenciálatlan sejtekké, ezekkel azonban még nem sikerült hasonló sikerekről beszámolni.